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稀少薬で質問。

flo********さん

2013/3/1921:46:49

稀少薬で質問。

http://detail.chiebukuro.yahoo.co.jp/qa/question_detail/q1146761856
http://detail.chiebukuro.yahoo.co.jp/qa/question_detail/q1161781261

医薬品が医薬品として認可されるためには臨床試験(治験)が絶対に必要なわけですが、そうすると、稀少薬はどうやって「この薬はこの病気の治療に効果がある」と立証するのですか。

開発中の稀少薬に適合する病気を患っている患者がそう頻繁に出てくるわけじゃないし、かといって治験をして統計を取らないと認可が降りないと思うのですが、製薬会社はどうやって信用に値する統計を算出しているのですか。

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ベストアンサーに選ばれた回答

zom********さん

2013/3/2516:28:37

稀な感染症や難病など患者数が少ない病気の事を稀少疾病と言い、それに用いる医薬品を稀少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)と言います。

稀少疾病用医薬品は他の医薬品とは製造承認の方法が少し違います。
製造承認にあたってまず、企業は医薬品が稀少疾病用医薬品であるという指定を厚労省から受けます。

この指定を受けることで、他の医薬品より優先的に審査され助成金の交付も受けることが出来ます。
承認申請に当たっては機構などより指導・助言を受けながら開発データ等の資料を提出する事になります。

ご質問の通り、稀少疾病は患者数が5万人未満とされ信頼に足るデータを取るのは難しくなります。なので個々の疾病によって専門家から先程の助言を受けて有効性と安全性を証明しうるデータを提出します。


分かりにくい説明ですみません

質問した人からのコメント

2013/3/25 18:18:40

降参 ほ―。

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