ここから本文です

糖原病II型(ポンペ病)について質問です。 マイオザイムの開発により酵素補充が可...

アバター

ID非公開さん

2016/5/1117:37:07

糖原病II型(ポンペ病)について質問です。
マイオザイムの開発により酵素補充が可能になりましたが、マイオザイムを投与された小児の寿命は一体どれ位なのでしょうか?
出来れば、新生児、乳児

の平均寿命が知りたいです。よろしくお願いします。

閲覧数:
1,150
回答数:
1
お礼:
500枚

違反報告

ベストアンサーに選ばれた回答

プロフィール画像

カテゴリマスター

zeh********さん

2016/5/1119:29:36

世界でも1万人程度しか患者さんがいない希少疾患、酵素補充療法の歴史は10年にも満たない、などを考慮すると現在データが集積されつつあると考えた方が良いのではないでしょうか。

また、寿命は意味のない概念だと思います。例えば新生児~乳児期発症のポンペ病患者が10人がいて、診断と同時に酵素補充療法を開始したとします。5人は2歳までに亡くなり、5人は治療開始してほぼ10年経過した現在も生存中と考えてください。寿命に違和感がありませんか。寿命を考察できるのは全員が亡くなった後だと思います。酵素補充療法の効果を語るには、治療開始からの生存曲線を用いて表現するしかないと思います。

pompe desease, infant, enzyme replacement therapy, survival curve

などでpubmedを検索すると例えば下記論文がヒットしました。

http://www.jpeds.com/article/S0022-3476(14)01035-X/pdf

figure 1 はそれなりの参考になるでしょうか。

この回答は投票によってベストアンサーに選ばれました!

みんなで作る知恵袋 悩みや疑問、なんでも気軽にきいちゃおう!

Q&Aをキーワードで検索:

Yahoo! JAPANは、回答に記載された内容の信ぴょう性、正確性を保証しておりません。
お客様自身の責任と判断で、ご利用ください。
本文はここまでです このページの先頭へ

「追加する」ボタンを押してください。

閉じる

※知恵コレクションに追加された質問は選択されたID/ニックネームのMy知恵袋で確認できます。

不適切な投稿でないことを報告しました。

閉じる